In Studien wurden bereits erste Patienten mit einer so genannten Gentherapie behandelt. Vereinfacht ausgedrückt, werden dabei die Zellen eines Patienten durch Gentherapie mit der Fähigkeit ausgestattet, funktionsfähigen Gerinnungsfaktor zu bilden, was sie vorher aufgrund eines fehlerhaften Gens nicht konnten. Das funktionsfähige Faktor-Gen wird im Rahmen einer einmaligen Infusion in einem Vektor (spezielle Transportvehikel) den Patienten verabreicht. Der Vorteil einer Gentherapie für Patienten mit Hämophilie kann darin bestehen, dass über mehrere Jahre und ohne regelmäßige Faktorinfusionen konstant hohe therapeutische Faktorwerte erreicht werden. Die Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie wird derzeit in verschiedenen Studien untersucht.